De betaalbaarheid van pas goedgekeurde innovatieve gezondheidstechnologieën (IHT’s) is voor veel gezondheidszorgstelsels een uitdaging. Betalers in de gezondheidszorg en farmaceutische bedrijven in de hele Europese Unie (EU) hebben verschillende manieren onderzocht om de betaling voor nieuwe producten te definiëren die ervoor zorgen dat patiënten snel toegang krijgen tot nieuwe gezondheidstechnologieën, die voldoende stimulansen bieden voor research and development’’ (R&D); (zowel door R&D te belonen als door inspanningen voor gebieden met een hogere maatschappelijke waarde) en die gezondheidssystemen financieel duurzaam houden. De “Pharmaceutical Strategy’ for Europe’” van 2000 heeft bijvoorbeeld ook een pijler gericht op het waarborgen en verbeteren van de betaalbaarheid van geneesmiddelen, waaronder geneesmiddelen die voorzien in een onbeantwoorde medische behoefte. Er bestaan echter nog steeds aanzienlijke verschillen in toegang tot IHT’s, inclusief geneesmiddelen en uitkomsten voor patiënten tussen verschillende landen in de EU. Dit heeft aanzienlijke gevolgen voor de toegang van patiënten in landen met lage inkomens, omdat geneesmiddelen maanden en jaren later worden aangeboden ondanks een slechtere gezondheid van de bevolking. Met betrekking tot de officiële catalogusprijzen van landen die als eerste een geneesmiddel op de markt brengen, gaat het om hogere prijzen die vaak niet de werkelijke prijzen zijn die worden betaald, omdat deze laatste naar beneden zijn onderhandeld in vertrouwelijke overeenkomsten, algemeen bekend als “managed entry agreements” (MEA). Dit is in tegenspraak met het idee van “Gelijke toegang tot gezondheidszorg” in de lidstaten. Bovendien neemt de onzekerheid over de effectiviteit en kosteneffectiviteit van IHT’s toe naarmate het aantal geneesmiddelen dat door het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) wordt goedgekeurd zonder fase III-gegevens van gerandomiseerde gecontroleerde onderzoeken (RCT’s) toeneemt. Een nieuw doel is de strategische aanpak van de EU in 2019 om de aanzienlijke risico’s van farmaceutische residuen in het milieu te verminderen. Vanuit het perspectief van de betaler om stimulansen te creëren voor groene productie, is het ook wenselijk om zich bewust te zijn van de mogelijke milieu-impact van medische producten en om deze gegevens op te nemen in bijvoorbeeld nieuwe kosteneffectiviteitsmodellen.

Ontwikkeling van een beleidsondersteunend instrument voor beleidsmakers

In ASCERTAIN zullen we een cloudgebaseerd, openbaar toegankelijk ASCERTAIN-beleidsondersteunend instrument voor beleidsmakers creëren en ontwikkelen om de toegang tot IHT “s, waaronder geneesmiddelen, te verbeteren. Het zal nieuwe modellen bevatten (prijsstelling, (kosten)effectiviteit en vergoeding). Een ander doel is om te beschikken over gegevens met betrekking tot de milieueffecten van de gehele levenscyclus van gezondheidstechnologieën. Dit omvat bijvoorbeeld de ontdekking van geneesmiddelen/producten, productie, toeleveringsketen en logistiek, verpakking en de manier waarop producten aan het einde van hun levensduur worden weggegooid. We zullen de modellen testen met drie use cases: precisiekankergeneeskunde (PCM), cel- en gentherapieën en medische technologieën. We volgen de FAIR-principes (vindbaar, toegankelijk, interoperabel en herbruikbaar) voor gegevens, die erkend zijn in de hele EU. Het ASCERTAIN consortium zal proactief samenwerken met belanghebbenden, zoals industrie, clinici, patiënten, beleidsmakers, overheid, academische wereld, regelgevende instanties en betalers om de kwaliteit, bekendheid en acceptatie van de ontwikkelde modellen te waarborgen.

ASCERTAIN zal bijdragen aan het beter anticiperen op en berekenen van prijsstelling, HTA (Health Technology Assessment) en vergoedingsvoorwaarden voor IHT’s. Het ASCERTAIN-beleidsinstrument bevat essentiële elementen voor langetermijnplanning en stimulansen voor economisch ondernemerschap en houdt rekening met de voorkeuren van belanghebbenden, bijv. snellere en bredere toegang voor patiënten, transparantie in methodologie en beslissingsondersteunende structuren. Bovendien is het een open-access oegangstool die de onzekerheden voor alle belanghebbenden vermindert, innovatie beloont en investeert in gebieden waar nog geen behoefte aan is. Het heeft zowel waarde- als kostengebaseerde elementen, elementen om een “groenere” productie te stimuleren, aanpasbaar aan landspecifieke omstandigheden.