L’accessibilité financière des technologies de santé innovantes nouvellement approuvées est un défi pour de nombreux systèmes de santé. Les payeurs de soins de santé et les entreprises pharmaceutiques de l’Union européenne (UE) ont exploré différentes manières de définir le paiement des nouveaux produits qui garantissent un accès rapide des patients aux nouvelles technologies de la santé, qui fournissent des incitations adéquates aux efforts de R&D (à la fois en récompensant la R&D et en orientant les efforts vers des domaines à plus forte valeur sociale) et qui maintiennent la viabilité financière des systèmes de santé. Par exemple, la stratégie pharmaceutique pour l’Europe de l’an 2020 a également mis un pilier sur la garantie et l’amélioration de l’accessibilité financière des médicaments, y compris ceux qui répondent à un besoin médical non satisfait. Cependant, il existe des différences substantielles dans l’accès aux IHT, y compris aux médicaments et aux résultats pour les patients, entre les différents pays de l’UE. Cela a des conséquences importantes sur l’accès des patients dans les pays à faible revenu, car les médicaments sont proposés des mois et des années plus tard, alors que la santé de la population est moins bonne. En ce qui concerne les prix de liste officiels des pays de premier lancement, il s’agit de prix plus élevés, qui ne sont souvent pas les prix réels payés, puisque ces derniers ont été négociés à la baisse dans le cadre d’accords confidentiels, communément appelés accords d’entrée gérée (AAG). Cela contredit l’idée d’un « accès égal aux soins de santé » dans les États membres. En outre, l’incertitude quant à l’efficacité et au rapport coût-efficacité des IHT s’accroît avec l’augmentation du nombre de médicaments approuvés par l’Agence européenne du médicament (EMA) en l’absence de données issues d’essais cliniques en double aveugles (ECR) enphase III. Un nouvel objectif est l’approche stratégique de l’UE en 2019 pour réduire les risques significatifs des résidus pharmaceutiques dans l’environnement. Du point de vue du payeur, afin de créer des incitations à la fabrication écologique, il est également souhaitable d’être conscient de l’impact environnemental que les produits médicaux peuvent avoir et d’inclure ces données, par exemple, dans les nouveaux modèles de coût-efficacité.

Développement d’un outil d’aide à la décision pour les décideurs

Dans le cadre d’ASCERTAIN, nous co-créerons et développerons un outil d’appui politique ASCERTAIN accessible au public et basé sur le cloud, destiné aux décideurs afin d’améliorer l’accès aux IHT, y compris les médicaments. Il inclura de nouveaux modèles (prix, rentabilité et remboursement). Un autre objectif est de disposer de données relatives à l’impact environnemental de l’ensemble du cycle de vie des technologies de la santé. Cela comprend, par exemple, la découverte de médicaments/produits, la production, la chaîne d’approvisionnement et la logistique, l’emballage et la manière dont les produits sont éliminés à la fin de leur durée de vie. Nous testerons les modèles avec trois cas d’utilisation: la médecine de précision contre le cancer, les thérapies cellulaires et génétiques, et les technologies médicales. Nous suivrons les principes des données FAIR (trouvables, accessibles, interopérables et réutilisables), reconnus dans toute l’UE. Le consortium ASCERTAIN collaborera de manière proactive avec les parties prenantes, par exemple l’industrie, les cliniciens, les patients, les décideurs politiques, le gouvernement, les universités, les organismes de réglementation et les payeurs, afin de garantir la qualité, la sensibilisation et l’acceptation des modèles développés.

ASCERTAIN contribuera à mieux anticiper et calculer les conditions de tarification, d’évaluation des technologies de la santé (ETS) et de remboursement des technologies nouvelles. L’outil d’aide à la décision politique ASCERTAIN comporte des éléments essentiels pour la planification à long terme et des incitations à l’entrepreneuriat économique. Il prend en compte les préférences des parties prenantes, par exemple un accès plus rapide et plus large pour les patients, la transparence de la méthodologie et des structures d’aide à la décision. En outre, il s’agit d’un outil à accès ouvert qui réduit les incertitudes pour toutes les parties prenantes, récompense l’innovation et investit dans des domaines où les besoins ne sont pas satisfaits. Il comporte à la fois des éléments fondés sur la valeur et sur les coûts, des éléments visant à stimuler une production plus « verte », adaptables aux conditions propres à chaque pays.