Über
ASCERTAIN

ASCERTAIN (Affordability and Sustainability improvements through new pricing, Cost-Effectiveness and ReimbursemenT models to Appraise INnovative health technologies) hat das Ziel, den Zugang zu bezahlbaren Gesundheitstechnologien zu verbessern. Gleichzeitig will das Projekt Innovation und Unternehmertum fördern und dabei auch ökologische Auswirkungen berücksichtigen. Auf Basis eines konzeptionellen Frameworks, das Preisgestaltung, Bewertung von Gesundheitstechnologien sowie Erstattung und Zahlungsmodelle umfasst, entwickelt ASCERTAIN offen zugängliche, einfach anwendbare Tools zur politischen Entscheidungsunterstützung – darunter Modelle zur Preisbildung und Nutzenbewertung. Das Projekt richtet sich an Patient:innen, Ärzt:innen, Kostenträger, Regulierungsbehörden und Hersteller. Ziel ist es, die Erschwinglichkeit und Verfügbarkeit innovativer Gesundheitstechnologien – einschließlich Arzneimitteln – in Europa nachhaltig zu verbessern.

Die Tools werden für drei Anwendungsfälle getestet

ASCERTAIN verfolgt das Ziel, bestehende Ansätze der wertorientierten Preisgestaltung, der Kosten-Nutzen-Analyse, der Schwellenwertbestimmung, der Kostenerstattung und der Zahlungsmodelle weiterzuentwickeln. Damit sollen faire Preise ermöglicht und dynamische Bewertungen des gesellschaftlichen Nutzens – einschließlich Kosten und Risiken – erleichtert werden. Ziel ist es, nachhaltige Erstattungsmodelle zu entwickeln, die flexibel an die jeweiligen Bedingungen in den einzelnen Ländern angepasst werden können.

Diese Tools sollen die Transparenz und Rechenschaftspflicht in Entscheidungsprozessen verbessern. Sie verringern die Unsicherheit für alle Stakeholder, belohnen Innovationen in Bereichen mit hohem ungedecktem Bedarf, beschleunigen den Patientenzugang und unterstützen die langfristige Planung auf nachhaltige Weise. Darüber hinaus werden die Instrumente für drei Anwendungsfälle entwickelt, getestet und validiert: Präzisionskrebsmedizin, Zell- und Gentherapie sowie Medizinprodukte der Klassen IIb und III oder In-vitro-Diagnostika (IVD) der Klasse D.

Konsortium und Advisory Board

Das multinationale, multidisziplinäre ASCERTAIN-Konsortium wird durch ein internationales Advisroy Board ergänzt, das sich aus wichtigen Interessenvertretern zusammensetzt. Alle Tools werden auf einer cloudbasierten, öffentlich zugänglichen, benutzerfreundlichen Plattform gehostet, die den Prinzipien der offenen Wissenschaft folgt.

Erfahren Sie mehr über das ASCERTAIN-Projekt. Hier finden Sie einen umfassenden Überblick über Ziele, geplante Ergebnisse, Partner, Förderung und den Zeitplan.

Hintergrund

Die Erschwinglichkeit neu zugelassener innovativer Gesundheitstechnologien (IHTs) stellt für viele Gesundheitssysteme eine große Herausforderung dar. Kostenträger im Gesundheitswesen und Pharmaunternehmen in der Europäischen Union (EU) haben verschiedene Ansätze zur Vergütung neuer Produkte entwickelt. Diese sollen einen schnellen Zugang der Patient:innen zu innovativen Gesundheitstechnologien ermöglichen, gleichzeitig angemessene Anreize für Forschungs- und Entwicklungsaktivitäten schaffen – sowohl durch Belohnung als auch durch gezielte Lenkung in gesellschaftlich besonders relevante Bereiche – und dabei die finanzielle Tragfähigkeit der Gesundheitssysteme sichern. Ein Beispiel ist die 2000 Pharmaceutical Strategy für Europa, die einen Schwerpunkt auf die Sicherstellung und Verbesserung der Erschwinglichkeit von Arzneimitteln gelegt hat (insbesondere solcher, die einen ungedeckten medizinischen Bedarf decken). Trotzdem bestehen in der EU weiterhin erhebliche Unterschiede beim Zugang zu IHTs. Dies hat vor allem für Länder mit niedrigem Einkommen gravierende Folgen: Dort stehen neue Arzneimittel häufig erst Monate oder sogar Jahre später zur Verfügung. Offizielle Listenpreise in Ländern mit Erstzulassung sind in der Regel hoch, spiegeln aber selten den tatsächlich gezahlten Preis wider. Denn Letzterer wird meist in vertraulichen Vereinbarungen – sogenannten Managed Entry Agreements (MEA) – herunterverhandelt. Diese Intransparenz widerspricht dem Grundsatz eines gleichberechtigten Zugangs zur Gesundheitsversorgung innerhalb der EU-Mitgliedstaaten. Gleichzeitig nimmt die Unsicherheit über Wirksamkeit und Kosteneffizienz neuer IHTs zu, da immer mehr Medikamente von der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) zugelassen werden, ohne dass Daten aus randomisierten kontrollierten Phase-III-Studien (RCTs) vorliegen. Ein neuer strategischer Schwerpunkt der EU ist zudem das Ziel, die Risiken durch Arzneimittelrückstände in der Umwelt zu verringern (seit 2019). Aus Sicht der Kostenträger ist es daher wünschenswert, auch ökologische Auswirkungen von Medizinprodukten zu berücksichtigen – etwa durch deren Einbindung in neue Kostenwirksamkeitsmodelle, um Anreize für eine umweltfreundliche Herstellung zu schaffen.

Entwicklung eines „policy support tool“ für Entscheidungsträger

Im Rahmen von ASCERTAIN entwickeln wir gemeinsam ein cloudbasiertes, öffentlich zugängliches Tool, das Entscheidungsträger:innen dabei unterstützt, den Zugang zu innovativen Gesundheitstechnologien (IHTs) – einschließlich Arzneimitteln – zu verbessern. Das Tool wird neue Modelle zu Preisgestaltung, (Kosten-)Wirksamkeit und Erstattung enthalten. Ein weiteres Ziel ist die Integration von Daten zu den Umweltauswirkungen über den gesamten Lebenszyklus von Gesundheitstechnologien. Dazu zählen unter anderem die Entwicklung von Medikamenten und Produkten, deren Herstellung, Verpackung, Logistik sowie die Entsorgung am Ende der Produktlebensdauer. Wir werden diese Modelle anhand von drei Anwendungsfällen (Use Cases) testen: Präzisionskrebsmedizin (PCM), Zell- und Gentherapien sowie medizinische Technologien. Dabei folgen wir den FAIR-Prinzipien (findable, accessible, interoperable, reusable), die EU-weit anerkannt sind. Das ASCERTAIN-Konsortium wird aktiv mit relevanten Interessengruppen zusammenarbeiten – darunter Industrie, Behandelnde, Patient:innen, politische Entscheidungsträger:innen, Regierungen, Hochschulen, Regulierungsbehörden und Kostenträger. So wollen wir sicherstellen, dass die entwickelten Modelle qualitativ hochwertig, gut verständlich und breit akzeptiert sind.

ASCERTAIN hilft dabei, die Preisgestaltung, die Bewertung von Gesundheitstechnologien (HTA) und die Erstattungsbedingungen für innovative Gesundheitstechnologien (IHTs) besser planbar und nachvollziehbar zu machen. Das Tool unterstützt eine langfristige Planung, schafft Anreize für unternehmerisches Handeln und bezieht die Perspektiven wichtiger Stakeholder mit ein. Dazu gehört zum Beispiel der Wunsch nach schnellerem und breiterem Patientenzugang sowie nach mehr Transparenz in der Methodik und Entscheidungsfindung. Gleichzeitig reduziert ASCERTAIN Unsicherheiten für alle Stakeholder, belohnt Innovationen und lenkt Investitionen gezielt in Bereiche mit hohem ungedecktem Bedarf. Es kombiniert wert- und kostenorientierte Elemente und enthält zusätzlich Ansätze zur Förderung einer umweltfreundlicheren Produktion. Das Tool ist flexibel einsetzbar und lässt sich an unterschiedliche länderspezifische Rahmenbedingungen anpassen.

Methodik: Entwicklung, Testung und Umsetzung von Modellen und Strategien für erschwingliche und nachhaltige Gesundheitstechnologien.

ASCERTAIN wird Modelle und Strategien für die Preisgestaltung, (Kosten-)Wirksamkeit, Budgetauswirkungen und Kostenerstattung entwickeln, testen, überprüfen und qualitätssichern. Dies erfolgt in drei Bereichen: Präzisionskrebsmedizin, Zell- und Gentherapien sowie medizinische Technologien. Die geprüften Modelle fließen in ein webbasiertes ASCERTAIN-Tool ein, das öffentlich zugänglich ist. Es soll politische Entscheidungen unterstützen. Das Tool wird unter anderem neue Preismodelle, Strategien für innovative Technologien, einen erweiterten HTA-Rahmen mit Kosten- und Budgetanalysen sowie neue Erstattungs- und Zahlungssysteme enthalten. Außerdem werden Vorschläge für länderspezifische Anpassungen entwickelt. Ergänzend dazu gibt das Projekt Empfehlungen für die Weiterentwicklung bestehender Strategien auf EU- und nationaler Ebene. ASCERTAIN setzt auf einen Multi-Stakeholder-Ansatz. Industrie, Politik, Regierungen, Regulierungsbehörden, HTA-Institutionen, Kostenträger, Ärzt:innen und Patient:innen sind aktiv eingebunden. Sie wirken am Dialog, an Entscheidungen und an der Umsetzung der Lösungen mit. Das Projekt besteht aus vier Bausteinen: dem ASCERTAIN-Framework (WP3), den Modell-Algorithmen (WP4–6), einer technischen Komponente (WP7) und den Empfehlungen (WP4–6). Die Zusammenhänge sind in Abbildung 2 dargestellt. Am Ende des Projekts steht eine erprobte und skalierbare Lösung. Sie kann an nationale Kontexte angepasst und von verschiedenen Stakeholdern übernommen werden. Im Folgenden stellen wir die Projektbestandteile im Detail vor und erläutern die Methodik zur Entwicklung, Testung, Überprüfung und Qualitätssicherung.

Unser Ziel: Wir setzen uns mit ASCERTAIN dafür ein, innovative Gesundheitstechnologien bezahlbarer und nachhaltiger zu machen.

Das Projekt ASCERTAIN verfolgt das Ziel, die Erschwinglichkeit und Nachhaltigkeit innovativer Gesundheitstechnologien – einschließlich Arzneimitteln – in Europa deutlich zu verbessern. Dazu werden neuartige algorithmische Preismodelle und Strategien entwickelt, die sich gezielt auf innovative Gesundheitstechnologien anwenden lassen. Der ASCERTAIN-Framework wird anhand von drei Anwendungsfällen getestet und validiert: Präzisionskrebsmedizin, Zell- und Gentherapie sowie medizinische Technologien. Dabei arbeiten alle wichtigen Stakeholder-Gruppen aktiv mit. Ziel ist es, die Kosteneffizienz und Budgetauswirkungsmodelle für neue Gesundheitstechnologien zu verbessern. Gleichzeitig sollen Wirksamkeit, Erschwinglichkeit, Nachhaltigkeit, Versorgung und Zugang spürbar gestärkt werden. Unser Ansatz unterstützt zudem die Entwicklung dynamischer Erstattungsverfahren. Dieser Ansatz umfasst neue Methoden zur Festlegung von Schwellenwerten und bewertet die Auswirkungen solcher Verfahren auf gerechten Zugang, finanzielle Risiken für Kostenträger sowie auf die Werte und Präferenzen von Patient:innen und EU-Bürger:innen. Darüber hinaus wird ASCERTAIN ein neuartiges algorithmisches Modell zur Bewertung klinischer Wirksamkeit, Kostenwirksamkeit und Budgetauswirkungen entwickeln. Dieses Modell berücksichtigt den gesamten Lebenszyklus einer Gesundheitstechnologie – von der Entwicklung bis zur Entsorgung. Am Ende entsteht ein öffentlich zugängliches Tool zur politischen Entscheidungsunterstützung, das die Einführung neuer Gesundheitstechnologien begleiten kann. Gleichzeitig liefert das Projekt neues Wissen und erprobte Verfahren, wie Stakeholder sinnvoll in die Entwicklung kosteneffizienter und bezahlbarer Innovationen im Gesundheitswesen eingebunden werden können.